US FDA: PERSETUJUAN TERAPI GEN BERBASIS SEL PADA PASIEN DEWASA PENDERITA MCL

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (US FDA) pada tanggal 24 Juli 2020 menyetujui penggunaan Tecartus (brexucabtagene autoleucel), yang merupakan terapi gen berbasis sel, untuk pengobatan pasien dewasa yang didiagnosis MCL (Mantle Cell Lymphoma), dimana pasien tersebut tidak memberikan respon atau yang kambuh kembali setelah mengikuti jenis perawatan lainnya. Tecartus, yang merupakan terapi sel CAR (Chimeric Antigen Receptor)-T, adalah terapi gen berbasis sel pertama yang disetujui FDA untuk perawatan MCL.

MCL adalah bentuk langka dari limfoma non-hodgkin (limfoma sel B) yang biasanya timbul pada orang dewasa paruh baya atau lebih tua. Pada pasien dengan MCL, sel B, sejenis sel darah putih yang seharusnya berfungsi membantu tubuh melawan infeksi, berubah menjadi sel kanker, dimulai dengan terbentuknya tumor di kelenjar getah bening dan dengan cepat menyebar ke bagian lain pada tubuh.

Direktur Pusat Penelitian dan Evaluasi Biologis (CBER) FDA, Peter Marks, M.D., Ph.D, mengemukakan bahwa “Kemajuan yang luar biasa telah dibuat dalam penemuan terapi baru untuk penyakit yang sukar untuk diobati. Persetujuan ini merupakan contoh lain dari perawatan khusus yang menggunakan sistem kekebalan tubuh dari pasien sendiri untuk membantu melawan kanker, sambil menggunakan kemajuan ilmiah dalam bidang kedokteran baru yang menjanjikan ini”. Selain itu, Pusat Penelitian dan Evaluasi Biologis FDA juga menyatakan bahwa FDA berkomitmen untuk mendukung inovasi tersebut.

Setiap dosis Tecartus adalah perawatan khusus yang menggunakan sistem kekebalan tubuh pasien untuk membantu melawan limfoma. Sel T pasien, sejenis sel darah putih, yang dikumpulkan dan dimodifikasi secara genetik dengan memasukkan gen baru yang memfasilitasi penargetan dan pemusnahan sel limfoma. Sel T yang telah dimodifikasi ini kemudian dimasukkan (diinfuskan) kembali pada pasien.

Keamanan dan keefektifan Tecartus dibentuk dalam uji klinik…