FDA Setujui Penggunaan Obat Dwarfisme Pertama

FDA SETUJUI PENGGUNAAN OBAT DWARFISME PERTAMA

FDA menyetujui penggunaan injeksi voxzogo (vosoritide) untuk meningkatkan pertumbuhan anak – anak berusia lima tahun keatas dengan achondroplasia dan epifisis terbuka (open epiphyses), yang berarti anak – anak tersebut masih memiliki potensi untuk tumbuh. Achondroplasia merupakan jenis dwarfisme yang paling umum.

Persetujuan tersebut memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi sebelumnya untuk lebih dari 10.000 anak di Amerika dan menegaskan komitmen FDA untuk membantu menyediakan pengobatan baru untuk penyakit langka. Dengan tindakan ini juga, anak – anak dengan perawakan yang pendek dikarenakan achondroplasia mempunyai opsi pengobatan yang menargetkan penyebab perawakan pendek tersebut.

Achondroplasia merupakan kondisi genetik yang menyebabkan perawakan sangat pendek dan pertumbuhan yang tidak proporsional. Tinggi rata – rata orang dewasa dengan achondroplasia adalah sekitar empat kaki. Orang dengan achondroplasia mempunyai mutasi genetik yang menyebabkan gen pengatur pertumbuhan tertentu yang disebut FGFR3 (reseptor faktor pertumbuhan fibroblast 3) yang menjadi sangat aktif, yang mana dapat mencegah pertumbuhan tulang normal. Voxzogo bekerja dengan mengikat reseptor tertentu yang disebut natriuretic peptide receptor-B yang dapat mengurangi aktivitas gen pengatur pertumbuhan dan pemacu pertumbuhan tulang.

Keamanan dan khasiat voxzogo dalam meningkatkan pertumbuhan dievaluasi dengan studi fase 3 selama setahun menggunakan plasebo terkontrol pada para peserta berusia lima tahun keatas dengan achondroplasia yang memiliki epifisis terbuka. Pada studi tersebut, sebanyak 121 peserta secara acak diberikan injeksi voxzogo ataupun plasebo. Para peneliti mengukur kecepatan pertumbuhan tahunan para peserta atau kecepatan pertumbuhan tinggi badan, pada akhir tahun. Para peserta yang mendapatkan voxzogo tumbuh rata – rata 1,57 cm lebih tinggi dibadingkan para peserta yang mendapatkan plasebo.

Efek samping voxzogo yang paling umum adalah reaksi di tempat suntikan, muntah dan penurunan tekanan darah. Pelabelan voxzogo juga menyebutkan penurunan tekanan darah sebagai peringatan dan tindakan pencegahan, yang…